目前，全球罕见病约有7000多种。我国分别于自2018年和2023年发布两批次罕见病目录，囊括了207种罕见病种。据统计，国内罕见病患者约2000万人，每年新增患者超过20万人。近年，越来越多新型药物的出现给罕见病患者群（试读）...
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